近日，以日本国立精神神经中心等研究机构专家组成的一个日美联合研究小组宣布，他们开发出了一种通过阻止致病基因变异，控制肌萎缩病情的新疗法。这种新疗法将在临床使用中为很多患者带来福音。
肌萎缩是一种疑难病症，病情表现为患者的肌肉渐渐失去力量，逐渐衰弱直至死亡，目前医学界还没有什么特别有效的方法来治疗肌萎缩病。而杜氏肌肉营养不良症是肌萎缩症状中最常见的一种，病理为受基因变异影响，可以保持肌肉细胞形状的蛋白质的合成过程不得不停止，从而导致肌肉力量的下降和肌肉的萎缩。
此次日美研究人员就选择患有杜氏肌肉营养不良型肌萎缩症的狗作为实验对象。他们向狗的体内注射了一种叫“吗啉基”的化合物，阻止了那种致病基因的变异过程，从而使保持肌肉细胞形状的蛋白质能够不受干扰地继续合成。在疗效方面，在给实验狗进行每周1次，总共5次注射后，患有杜氏肌肉营养不良的狗的肌肉力量明显加强，行动也比以前敏捷得多，而没接受注射的狗则因病情加重，行动变得越来越迟缓。
研究人员介绍说，目前这种治疗方法还只能促进腿部肌肉细胞中的蛋白质合成，对心脏肌肉细胞则没有效果。这是因为心脏和腿部肌肉种类不同的缘故，而对心脏肌肉细胞有疗效的方法还有待今后继续开发。
科技日报
